Résultats prometteurs d’un essai clinique sur la maladie de Charcot (SLA)
Les résultats publiés montrent qu’un traitement à base de cellules souches ralentit la progression de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) chez 87 % des patients. Commencée en 2011 avec 26 patients atteints de SLA au Hadassah Medical Center de Jérusalem, cette étude de phase I/II permet d’injecter au patient une préparation de cellules souches adultes, secrétant des facteurs neurotrophiques, directement dans le liquide cérébro-spinal. La préparation est obtenue par culture de cellules souches extraites de la moelle osseuse du patient lui-même. Cette auto-transplantation permet d’obtenir une amélioration des fonctions respiratoires ou motrices chez certains patients ainsi qu’un ralentissement de la progression de la maladie chez pratiquement tous les patients. Un autre essai clinique en double aveugle (phase II) est actuellement en cours aux Etats-Unis au Massachusetts General Hospital, utilisant le même protocole de traitement. Il sera suivi par le démarrage d’un essai clinique multi-doses en Israël pour contribuer à la mise en œuvre d’un nouveau traitement de la SLA.
Rédaction: Nathalie SELLIER, spécialiste veille scientifique
Publication: FRC
Source: «Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral SclerosisResults of Phase 1/2 and 2a Clinical Trials».
Motoneurone en cours de dégénérescence dans un cas de sclérose latérale amyotrophique.
Inserm / Raoul, Cédric
