MD1003 : un médicament expérimental prometteur dans le traitement de la sclérose en plaques progressive
Pour la première fois, un médicament permet d’obtenir à la fois une amélioration significative d’une proportion de patients atteints de sclérose en plaques (SEP) progressive et une diminution du taux de progression de la maladie.
MedDay est une société française de biotechnologie. Elle développe des nouveaux médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux. En 2015, elle annonçait que son étude pivot de phase III sur le MD1003 chez des patients atteints de sclérose en plaques (SEP) progressive avait donné des résultats positifs. Ces résultats sur le MD1003 confirmaient la découverte d’une molécule prometteuse.
Le MD1003 est un composé proche de la famille de la biotine (appelée aussi vitamine H ou B8). C’est une coenzyme qui intervient dans le métabolisme des acides gras, ainsi que dans la biosynthèse des vitamines B9 et B12. Le MD1003 semble activer une enzyme synthétisant certains acides gras, eux-mêmes nécessaires à la synthèse de nouvelles molécules de myéline. Le MD1003 augmente aussi la production d’énergie dans les neurones. Dans l’étude clinique de phase III, les patients traités au MD1003 (300 mg/jour) ont ainsi présenté une amélioration à 12 mois, accompagnée d’une diminution du risque de progression de la maladie.
Lors du 68ème congrès annuel de « American Academy of Neurology » qui s’est tenu mi-avril 2016 à Vancouver au Canada, MedDay a présenté les résultats complets des essais cliniques en phase IIb/III, MS-SPI et MS-ON, sur le MD1003. Ces essais incluent des personnes atteintes de SEP progressive « non active » et ceux atteints d’une forme de SEP récurrente ou progressive avec perte de la vue. Les données ont démontré une efficacité pour inverser la progression de la maladie encore jamais démontrée par un autre médicament contre la SEP progressive « non active ». Le MD1003, déjà accessible dans certains pays européens au titre de programmes d’accès précoce, a déjà montré une efficacité chez les patients atteints de SEP progressive.
Rédaction : Nathalie SELLIER, spécialiste veille scientifique
Publication : FRC
Source : « Effect of MD1003 (High Doses of Biotin) in Chronic Visual Loss Related to Optic Neuritis in Multiple Sclerosis (MS-ON): Results of a Pivotal Randomized Double Masked Placebo Controlled Study (S49.005)”. A. Tourbah et al., Neurology 2016.
L’Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (ICM), qui incube la société de biotechnologie MEdDay à l’origine de l’essai sur le MD1003.
© Inserm/Guénet, François
